Η Novartis ανακοίνωσε ότι η μελέτη φάσης III με την ονομασία HARBOR δεν πέτυχε τον πρωτεύοντα στόχο της. Η θεραπεία del-desiran δοκιμάστηκε σε περίπου 150 άτομα με μυοτονική δυστροφία τύπου 1 και δεν κατάφερε να δείξει όφελος έναντι του εικονικού φαρμάκου στον βασικό δείκτη μέτρησης. Είναι η δεύτερη σοβαρή αστοχία της ελβετικής εταιρείας μέσα σε λίγες ημέρες.
Τι έδειξε η μελέτη HARBOR
Οι συμμετέχοντες έλαβαν το φάρμακο ή εικονικό σκεύασμα κάθε οκτώ εβδομάδες, με τη μελέτη να διαρκεί 54 εβδομάδες. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν ο χρόνος ανοίγματος της παλάμης, ένας νέος δείκτης μυοτονίας που καταγράφεται με βίντεο. Η εταιρεία αναφέρει ότι τα ευρήματα ασφάλειας ήταν σε γενικές γραμμές συνεπή με όσα είχαν ήδη δημοσιευθεί και ότι αξιολογεί το σύνολο των δεδομένων πριν συζητήσει με τις ρυθμιστικές αρχές την πορεία ανάπτυξης του σκευάσματος.
Το φάρμακο ήρθε με εξαγορά 12 δισεκατομμυρίων
Το del-desiran είναι ένα από τα τρία προγράμματα προχωρημένου σταδίου που πέρασαν στη Novartis με την εξαγορά της Avidity Biosciences, η οποία ολοκληρώθηκε στις 27 Φεβρουαρίου 2026. Το τίμημα ήταν 72 δολάρια ανά μετοχή τοις μετρητοίς, δηλαδή περίπου 12 δισεκατομμύρια δολάρια σε πλήρως απομειωμένη βάση και περίπου 11 δισεκατομμύρια σε όρους επιχειρηματικής αξίας. Μαζί με τα προγράμματα η Novartis απέκτησε και την τεχνολογική πλατφόρμα συζευγμένων αντισωμάτων με ολιγονουκλεοτίδια που στοχεύει τον μυϊκό ιστό.
Η προηγούμενη αστοχία και η καθοδήγηση
Λίγες ημέρες νωρίτερα η εταιρεία είχε ανακοινώσει ότι και η μεγάλη καρδιολογική μελέτη για το pelacarsen δεν πέτυχε τον στόχο της. Στους 8.323 ασθενείς με αυξημένη λιποπρωτεΐνη α και εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο το φάρμακο μείωσε τα επίπεδα της λιποπρωτεΐνης, χωρίς όμως αυτό να μεταφράζεται σε μικρότερο καρδιαγγειακό κίνδυνο έναντι του εικονικού φαρμάκου. Παρά τις δύο αστοχίες, η διοίκηση διατηρεί τον στόχο μέσου ετήσιου ρυθμού αύξησης πωλήσεων 5% έως 6% για την περίοδο 2025 έως 2030.
Τι κρατάει ο επενδυτής
Το μάθημα είναι ότι στη μεγάλη φαρμακοβιομηχανία η ανάπτυξη αγοράζεται συχνά με ακριβές εξαγορές, όμως η αξία της κάθε εξαγοράς κρίνεται στα κλινικά δεδομένα και όχι στην ανακοίνωση. Δύο αρνητικές μελέτες μέσα σε λίγες ημέρες δεν αλλάζουν από μόνες τους τα σημερινά έσοδα, αυξάνουν όμως το βάρος που πέφτει στα υπόλοιπα προγράμματα και δικαιολογούν πιο συντηρητική στάση απέναντι σε αποτιμήσεις που προεξοφλούν επιτυχίες οι οποίες δεν έχουν ακόμη αποδειχθεί.
Πηγές, ανακοινώσεις της Novartis για τη μελέτη HARBOR, για τη μελέτη του pelacarsen και για την ολοκλήρωση της εξαγοράς της Avidity Biosciences.
Το παρόν έχει ενημερωτικό χαρακτήρα και δεν αποτελεί επενδυτική συμβουλή ή σύσταση αγοράς ή πώλησης.
